grupa chorych

Grupę chorych, dla których lek ten powinien być korzystny, oraz określić, w jaki sposób z niego skorzystają i jak go najlepiej podawać. Faza III może dostarczyć autorytatywnego potwierdzenia skuteczności leku. Jeżeli po starannej analizie statystycznej okaże się, że testowany preparat istotnie jest bardziej skuteczny niż leczenie kontrolne, badanie nazwane zostaje kluczowym. Zazwyczaj potrzebne są dwa takie badania, by udowodnić wartość nowej terapii takim agendom, jak amerykańska FDA czy Europejska Agencja Oceny Produktów Medycznych (European Agency for the Evaluation of Medicinal Products). Jeśli jednak pierwszy wynik jest dostatecznie przekonujący, wystarczy czasem jeden eksperyment. Gdy dana instytucja zostanie przekonana, akceptuje lek do powszechnej sprzedaży. Jeżeli wyniki testów fazy III nie są pozytywne, pozostają.